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Jun 14, 2023

Nach Todesfällen durch Gentherapie versucht Astellas einen möglicherweise sichereren Ansatz

Von Jason Mast, 8. Juni 2023 Astellas Pharma gab am Donnerstag bekannt, dass es eine Lizenz erhalten wird

Von Jason Mast 8. Juni 2023

Astellas Pharma gab am Donnerstag bekannt, dass es eine neue Gentherapie für eine verheerende Muskelerkrankung lizenzieren und entwickeln wird, nachdem in einer klinischen Studie, in der eine frühere Behandlung getestet wurde, vier Jungen starben.

Die Hoffnung besteht darin, dass die neue Therapie es den Forschern ermöglichen wird, die als X-chromosomale myotubuläre Myopathie (XLMTM) bekannte Krankheit mit viel geringeren Dosen der Viren zu behandeln, die zum Transport von Genen in die Zellen der Patienten eingesetzt werden. Theoretisch sollte dies das Risiko schwerwiegender Nebenwirkungen minimieren.

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„Je niedriger die Dosis, die wir verabreichen, desto geringer ist das Risiko“, sagte Alan Beggs, Forscher am Boston Children's Hospital, der an der Entwicklung der früheren Behandlung beteiligt war und wissenschaftlicher Mitbegründer des Startups ist, das hinter dem neuen Medikament steht.

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Allgemeiner Aufgabenreporter

Jason Mast ist ein allgemeiner Aufgabenreporter bei STAT, der sich auf die Wissenschaft hinter neuen Medikamenten und die Systeme und Menschen konzentriert, die darüber entscheiden, ob diese Wissenschaft jemals Patienten erreicht.

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